Ce este Cerdelga - eliglustat și pentru ce se utilizează?
Cerdelga este un medicament indicat pentru tratamentul pe termen lung al pacienților adulți cu boala Gaucher de tip 1. Boala Gaucher este o afecțiune ereditară rară în care se observă o deficiență a unei enzime numită glucocerebrosidază (numită și acid beta-glucozidază), care sub condițiile normale metabolizează o grăsime numită glucozilceramidă (sau glucocerebrosidă). În absența enzimei, grăsimea este depusă în organism, de obicei în ficat, splină și oase. Simptomele tipice ale bolii rezultă: anemie (număr scăzut de celule roșii din sânge), oboseală, tendință la vânătăi și sângerări, mărirea splinei și a ficatului, dureri osoase și fracturi. Cerdelga este utilizat la pacienții cu boala Gaucher de tip 1, care este forma care afectează în mod normal ficatul, splina și oasele. Se utilizează la persoanele care îl metabolizează la o rată normală (adică la așa-numiții metabolizatori „intermediari” sau „extensivi”) sau la o rată mai mică („metabolizatori lenti”). Deoarece numărul pacienților cu boala Gaucher este scăzut, boala este considerată „rară”, iar Cerdelga a fost desemnată „medicament orfan” (un medicament utilizat în bolile rare) la 4 decembrie 2007. Cerdelga conține substanța activă eliglustat.
Cum se utilizează Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga este disponibil sub formă de capsulă (84 mg) pentru administrare pe cale orală. Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de rețetă, iar tratamentul trebuie început și supravegheat de un medic cu experiență în tratamentul bolii Gaucher. Înainte de a începe tratamentul cu Cerdelga, trebuie efectuat un test pentru a determina cât de repede este metabolizat medicamentul în corpul pacienților (adică pentru a determina dacă sunt metabolizatori slabi, intermediari sau extensivi). Medicamentul nu trebuie administrat pacienților care îl metabolizează. la o rată foarte mare (așa-numiții „metabolizatori ultra-rapizi”) sau la persoanele a căror capacitate de metabolizare a medicamentului nu este cunoscută sau la care rata metabolismului nu a fost determinată într-un test specific. Doza recomandată de Cerdelga este a unei capsule de două ori pe zi la pacienții cu „activitate metabolică în limitele normale” (metabolizatori intermediari sau extensivi). La pacienții al căror organism metabolizează lent medicamentul (metabolizatori slabi), doza recomandată este de o capsulă o dată pe zi. Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum funcționează Cerdelga - eliglustat?
Substanța activă din Cerdelga, eliglustatul, acționează prin blocarea acțiunii unei enzime implicate în producerea de glucozilceramidă. Deoarece acumularea acestei substanțe grase în organe precum splina, ficatul și oasele este responsabilă pentru simptomele bolii Gaucher de tip 1 , reducerea producției sale ajută la limitarea acumulării sale în aceste organe, care, prin urmare, funcționează mai bine.
Ce beneficii a prezentat Cerdelga - eliglustat în timpul studiilor?
Cerdelga s-a dovedit a fi eficient în tratamentul bolii Gaucher în două studii principale.În primul studiu, care a analizat în principal reducerea dimensiunii splinei, au participat 40 de pacienți netratați anterior cu boala Gaucher de tip 1. tratați cu eliglustat au avut o reducere medie a dimensiunii splinei de 28% comparativ cu creșterea de 2% observată la pacienții tratați cu placebo (un tratament inactiv) la nouă luni după tratament. Pacienții tratați cu Cerdelga au prezentat, de asemenea, o îmbunătățire a altor semne ale bolii, inclusiv o reducere a dimensiunii ficatului și o creștere a nivelului de hemoglobină (proteina din celulele roșii din sânge care transportă oxigenul în jurul corpului). Eficacitatea Cerdelga a fost, de asemenea, demonstrată într-un alt studiu care a implicat 160 de pacienți cu boala Gaucher de tip 1 care au fost tratați anterior cu terapie de substituție enzimatică absentă și ale căror simptome ale bolii erau sub Unii pacienți au fost tratați cu Cerdelga, în timp ce alții au fost tratați cu terapie de substituție enzimatică. Acest studiu a constatat că, după un an de tratament, boala a rămas stabilă la 85% dintre subiecții tratați cu Cerdelga comparativ cu 94% dintre pacienții care au continuat terapia de substituție enzimatică.
Care este riscul asociat cu Cerdelga - eliglustat?
Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Cerdelga (care poate afecta mai mult de 1 din 10 persoane) este diareea, care afectează aproximativ 6 din 100 de pacienți. Majoritatea reacțiilor adverse sunt ușoare și tranzitorii. prospect. Cerdelga nu trebuie administrat în asociere cu anumite medicamente care pot interfera cu capacitatea organismului de a-l descompune, deoarece această interferență poate afecta nivelul sanguin al Cerdelga. Pentru lista completă a restricțiilor, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat Cerdelga - eliglustat?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agenției a decis că beneficiile Cerdelga sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea utilizării în UE. Cerdelga s-a dovedit a fi eficient în îmbunătățirea simptomelor bolii. majoritatea pacienților netratați anterior cu boala Gaucher de tip 1, precum și în menținerea unei boli stabile la majoritatea pacienților tratați anterior cu terapie de substituție enzimatică. Cu toate acestea, o minoritate de pacienți (aproximativ 15%) care sunt pacienți care au trecut de la terapia de substituție enzimatică la Cerdelga nu a răspuns optim după un an de tratament. Trebuie luate în considerare alte opțiuni de tratament pentru acești pacienți. Progresia bolii trebuie monitorizată periodic la toți pacienții care trec de la terapie. Enzimă de substituție Cerdelga În ceea ce privește siguranța, în general în natură ușoară și tranzitorie, CHMP a recomandat investigarea în continuare a siguranței medicamentului pe termen lung.
Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Cerdelga - eliglustat?
A fost elaborat un plan de gestionare a riscurilor pentru a se asigura că Cerdelga este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost adăugate la rezumatul caracteristicilor produsului și prospectul pentru Cerdelga, inclusiv măsurile de precauție adecvate care trebuie urmate de profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți. În plus, compania care comercializează Cerdelga va furniza medicilor și pacienților materiale educaționale pentru a se asigura că numai persoanele cu boala Gaucher de tip 1 sunt tratate cu Cerdelga și că medicamentul nu este utilizat în combinație cu alte medicamente care le pot modifica semnificativ nivelul sanguin. Toți pacienții cărora li se prescrie Cerdelga vor primi un card de alertă. Compania va ține, de asemenea, un registru al pacienților tratați cu Cerdelga pentru a evalua siguranța pe termen lung a medicamentului. Informații suplimentare pot fi găsite în rezumatul planului de gestionare a riscurilor.
Mai multe informații despre Cerdelga - eliglustat
La 19 ianuarie 2015, Comisia Europeană a acordat o „Autorizație de introducere pe piață” pentru Cerdelga, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Pentru mai multe informații despre terapia Cerdelga, citiți prospectul (inclus în EPAR) sau consultați medicul sau farmacistul. Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane pentru Cerdelga este disponibil pe site-ul agenției: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Ultima actualizare a acestui rezumat: 01-2015.
Informațiile despre Cerdelga - eliglustat publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
