Ce este Kuvan?
Kuvan este un medicament care conține substanța activă diclorhidrat de sapropterină. Este disponibil sub formă de comprimate solubile de culoare galben deschis (100 mg).
Pentru ce se utilizează Kuvan?
Kuvan este utilizat pentru tratarea hiperfenilalaninemiei (HPA, niveluri ridicate de fenilalanină în sânge) la pacienții cu tulburări genetice de deficiență de fenilcetonurie (PKU) sau de tetrahidrobiopterină (BH4). Pacienții cu aceste tulburări nu pot converti aminoacidul. ) la tirozină (un alt aminoacid). Acest lucru provoacă o acumulare de fenilalanină în sânge, care poate provoca probleme ale creierului și ale sistemului nervos.
Kuvan poate fi utilizat la adulți și copii. Kuvan este indicat pentru utilizare la copiii cu HPA din cauza PKU care au cel puțin patru ani. Medicamentul nu a fost studiat la copii cu HPA din cauza PKU sub vârsta de patru ani. Kuvan poate fi utilizat la copii de toate vârstele cu HPA din cauza deficitului de BH4.
Tratamentul cu Kuvan trebuie continuat numai la pacienții care răspund adecvat la medicament.
Deoarece numărul pacienților cu HPA este scăzut, boala este considerată „rară”, iar Kuvan a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în bolile rare) la 8 iunie 2004.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de rețetă.
Cum se utilizează Kuvan?
Terapia Kuvan trebuie inițiată și supravegheată de un medic cu experiență în tratamentul deficitului de PKU și BH4. Cantitatea de fenilalanină și proteine din dieta pacientului trebuie monitorizată pentru a se asigura că nivelurile de fenilalanină din sânge și echilibrul nutrițional sunt controlate. Kuvan este destinat utilizării pe termen lung.
Doza de Kuvan depinde de greutatea pacientului. Pacienții cu PKU trebuie să înceapă cu 10 mg pe kilogram de greutate corporală o dată pe zi, iar cei cu deficit de BH4 trebuie să înceapă cu 2 - 5 mg / kg o dată pe zi. După o săptămână, doza poate fi ajustată până la 20 mg / kg o dată pe zi, dacă pacientul nu a răspuns la tratament. Răspuns satisfăcător s "înseamnă o reducere a nivelurilor de fenilalanină din sânge cu cel puțin 30% sau la un nivel determinat de medic. Dacă acest răspuns este obținut după o lună, pacientul este clasificat ca" receptiv "și poate continua să ia Kuvan.
Kuvan se administrează împreună cu o masă la aceeași oră în fiecare zi, de preferință dimineața. Comprimatele se dizolvă într-un pahar cu apă înainte ca pacientul să bea soluția. Pentru unii pacienți cu deficit de BH4, doza trebuie uneori împărțită în două sau trei doze pe parcursul zilei pentru un efect optim. Kuvan trebuie utilizat cu precauție la pacienții cu vârsta peste 65 de ani și la pacienții cu probleme hepatice sau renale.
Cum funcționează Kuvan?
Nivelurile ridicate de fenilalanină din sânge se datorează unei probleme cu conversia fenilalaninei în tirozină de către enzima „fenilalanină hidroxilază”. Pacienții cu PKU au o versiune defectuoasă a enzimei, iar pacienții cu deficit de BH4 au niveluri scăzute de BH4. „cofactor” care servește enzimei pentru a funcționa corect. Ingredientul activ al lui Kuvan, dihidroclorura de sapropterină, este o copie sintetică a BH4. În PKU, acționează prin îmbunătățirea activității enzimei defecte, iar în deficiența de BH4 înlocuiește cofactorul. capacitatea enzimei de a converti fenilalanina în tirozină, reducând nivelurile de fenilalanină din sânge.
Cum a fost studiat Kuvan?
Efectele lui Kuvan au fost testate mai întâi pe modele experimentale înainte de a fi studiate la oameni.
Pentru tratamentul pacienților cu PKU, Kuvan a fost studiat în două studii principale care au comparat Kuvan cu placebo. Toți pacienții care au participat la studii au prezentat un răspuns la un prim ciclu de Kuvan de opt zile, dar au petrecut o perioadă de cel puțin o săptămână fără medicament înainte de începerea studiilor.
Primul studiu a inclus 89 de pacienți cu vârsta de opt ani și peste care nu au urmat o dietă strictă. Principala măsură a eficacității a fost reducerea nivelului de fenilalanină din sânge pe parcursul a șase săptămâni.
Al doilea studiu a inclus 46 de copii cu vârste cuprinse între patru și 12 ani care țineau diete cu un nivel controlat de fenilalanină. Începând cu a treia săptămână de terapie, dieta a fost ajustată la fiecare două săptămâni pe baza nivelurilor de fenilalanină din sânge. Principala măsură a eficacității a fost modificarea cantității de fenilalanină pe care copiii o pot primi prin alimente, menținând în același timp fenilalanina din sânge la nivelurile dorite. Studiul a durat 10 săptămâni.
Pentru tratamentul pacienților cu deficit de BH4, compania a prezentat rezultatele a trei studii disponibile în literatura publicată cu privire la dihidroclorura de sapropterină. Unul dintre aceste studii a inclus 16 pacienți tratați pentru o medie de 15,5 luni.
Ce beneficii a prezentat Kuvan în timpul studiilor?
Pentru tratamentul PKU, Kuvan a fost mai eficient decât placebo. În primul studiu, nivelurile de fenilalanină din sânge erau în jur de 867 "micromoli pe litru" la începutul studiului. Nivelurile normale sunt în jur de 60 de micromoli pe litru la persoanele fără PKU. După șase săptămâni, nivelurile de fenilalanină scăzuseră de 236 micromoli pe litru la pacienții care au luat Kuvan și a crescut cu 3 micromoli pe litru la pacienții care au luat placebo. În cel de-al doilea studiu, copiii care au luat Kuvan ar putea lua în medie cu 17,5 mg mai mult fenilalanină prin dieta lor. pe kilogram de greutate corporală în fiecare zi după 10 săptămâni, comparativ cu 3,3 mg mai mult pentru copiii care au luat placebo.
În studiile efectuate pe pacienți cu deficit de BH4, pacienții au prezentat o îmbunătățire a nivelului de fenilalanină din sânge și a altor markeri de boală atunci când au luat clorhidrat de sapropterină.
Care este riscul asociat cu Kuvan?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Kuvan (observate la mai mult de 1 din 10 pacienți) sunt durerile de cap și secreția nasului (secreția nasului). Pentru lista completă a efectelor secundare raportate asociate cu Kuvan, consultați prospectul.
Kuvan nu trebuie utilizat la persoanele care pot fi hipersensibile (alergice) la clorhidratul de sapropterină sau la oricare dintre celelalte substanțe.
De ce a fost aprobat Kuvan?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a decis că beneficiile Kuvan sunt mai mari decât riscurile sale pentru tratamentul HPA la pacienții adulți și copii cu deficit de PKU și BH4 care au reacționat la această terapie. Comitetul a recomandat acordarea marketingului autorizație pentru Kuvan.
Alte informații despre Kuvan:
La 2 decembrie 2008, Comisia Europeană a acordat Merck KGaA o „autorizație de introducere pe piață” pentru Kuvan, valabilă în întreaga Uniune Europeană.
Pentru rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Kuvan, faceți clic aici.
Pentru versiunea completă a EPAR-ului lui Kuvan, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 10-2008.
Informațiile despre diclorhidratul de Kuvan - sapropterină publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
