Ce este Ravicti - glicerol fenilbutirat și pentru ce se utilizează?
Ravicti este un medicament utilizat pentru tratamentul pe termen lung al tulburărilor ciclului ureei la adulți și copii cu vârsta de două luni și peste, când boala nu poate fi tratată numai cu modificări dietetice. Pacienții cu tulburări ale ciclului ureei. Ciclul ureei nu reușesc să elimine azotul uzat din organism din cauza lipsei anumitor enzime hepatice. În organism, azotul uzat este transformat în amoniac, ceea ce dăunează dacă se acumulează. Ravicti este utilizat la pacienții cu deficit de una sau mai multe dintre următoarele enzime: carbamoil fosfat sintază I, ornitină carbamiltransferază, argininosuccinat sintetază, argininosuccinat liază, arginază I și ornitină translocază.
Ravicti conține substanța activă glicerol fenilbutirat.
Deoarece numărul pacienților cu tulburări ale ciclului ureei este scăzut, aceste boli sunt considerate „rare”, iar Ravicti a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în bolile rare) la 10 iunie 2010.
Cum se utilizează fenilbutiratul de Ravicti-Glicerol?
Ravicti este disponibil sub formă de lichid (1,1 g / ml) care trebuie administrat pe cale orală sau printr-un tub care trece prin nas și în stomac sau care trece prin burtă către stomac. Poate fi obținut numai pe bază de rețetă și trebuie prescris de un medic cu experiență în tratamentul pacienților cu tulburări ale ciclului ureei.
Proteinele sunt o sursă de azot, de aceea Ravicti trebuie utilizat împreună cu o dietă specială săracă în proteine pentru a reduce aportul de azot și, în unele cazuri, suplimentele alimentare (pe baza aportului zilnic de proteine necesar creșterii și dezvoltării).
Doza de Ravicti depinde de dieta, înălțimea și greutatea pacientului. În timpul tratamentului, testele de sânge trebuie efectuate în mod regulat pentru a ajusta doza zilnică. Doza zilnică de Ravicti trebuie împărțită în cantități egale și administrată cu fiecare masă. Pentru mai multe informații, consultați Rezumatul caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR).
Terapia cu Ravicti poate fi necesară pe tot parcursul vieții, cu excepția cazului în care pacientul primește un transplant hepatic de succes
Cum acționează fenilbutiratul Ravicti - Glicerol?
Substanța activă din Ravicti, fenilbutiratul de glicerol, este transformată în fenilacetat în organism.Fenilacetatul se combină cu aminoacidul glutamină prezent în proteine, care conține azot, pentru a forma o substanță care poate fi eliminată din organism de către rinichi. Scade azotul nivelurile din organism, reducând cantitatea de amoniac produsă.
Ce beneficii a prezentat Ravicti - Glicerol-fenilbutirat în timpul studiilor?
Un studiu efectuat pe 88 de adulți cu tulburări ale ciclului ureei a comparat Ravicti cu fenilbutiratul de sodiu (un alt medicament utilizat pentru tratarea tulburărilor ciclului ureei). Principala măsură a eficacității a fost modificarea nivelului de amoniac din sânge după 4 săptămâni de tratament. Studiul a relevat că Ravicti este cel puțin la fel de eficient ca medicamentul de comparare în controlul nivelului de amoniac din sânge: nivelul mediu estimat de amoniac a fost de aproximativ 866 micromoli pe litru la pacienții tratați cu Ravicti și 977 micromoli pe litru la pacienții tratați cu sodiu fenilbutirat. Date suplimentare din studii de susținere au arătat efecte similare ale Ravicti la copiii cu vârsta de 2 luni și peste.
Care este riscul asociat cu fenilbutiratul de Ravicti-Glicerol?
Cele mai frecvente evenimente adverse ale Ravicti (care pot afecta mai mult de 5 din 100 de persoane) sunt diareea, flatulența (trecerea gazelor), cefaleea, apetitul scăzut, vărsăturile, oboseala, senzația de rău și mirosul anormal al pielii.
Ravicti nu trebuie utilizat pentru tratamentul hiperammonemiei acute (creșterea bruscă a nivelului de amoniac în sânge) Pentru lista completă a efectelor secundare raportate asociate cu Ravicti și limitările acestora, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Comitetul agenției pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agenției a decis că beneficiile Ravicti sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea pentru utilizare în UE.
Ravicti s-a dovedit a fi eficient în reducerea nivelului de amoniac din sânge la pacienții cu tulburări ale ciclului ureei. Ravicti este un medicament cu eliberare susținută, ceea ce înseamnă că substanța activă este eliberată constant pe tot parcursul zilei. Prin urmare, și eliminarea deșeurilor azotul apare constant și acest lucru produce un control mai bun al nivelurilor de amoniac din sânge pe parcursul întregii zile. Din același motiv, Ravicti nu trebuie utilizat pentru tratamentul hiperammonemiei acute, pentru care sunt necesare tratamente cu acțiune mai rapidă.
Mai mult, întrucât este disponibil sub formă lichidă, Comitetul a considerat că Ravicti poate fi mai acceptabil, în special pentru copii, decât alte medicamente granulare care trebuie adăugate la alimente; formularea lichidă facilitează, de asemenea, administrarea sa prin tub la pacienții care nu pot înghiți din cauza problemelor neurologice.
Efectele secundare ale Ravicti au fost în principal în intestin și au fost considerate gestionabile, însă sunt așteptate date suplimentare cu privire la siguranța pe termen lung a Ravicti.
Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a fenilbutiratului de Ravicti-Glicerol?
A fost elaborat un plan de gestionare a riscurilor pentru a se asigura că Ravicti este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile de siguranță au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și în prospectul pentru Ravicti, inclusiv măsurile de precauție adecvate care trebuie urmate de profesioniștii din domeniul sănătății și de pacienți.
În plus, compania care comercializează Ravicti va crea un registru de pacienți pentru a obține mai multe informații despre beneficiile pe termen lung și siguranța medicamentului.
Mai multe informații despre Ravicti - Fenilbutirat de glicerol
Pentru mai multe informații despre terapia Ravicti, citiți prospectul (inclus în EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Informațiile despre Ravicti - glicerol fenilbutirat publicate pe această pagină pot fi învechite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
