Ce este Spinraza - Nusinersen și pentru ce se utilizează?
Spinraza este un medicament utilizat pentru tratarea atrofiei musculare spinale 5q (SMA), o boală genetică care provoacă slăbiciune musculară și atrofie, inclusiv a mușchilor pulmonari. Boala este asociată cu un defect al cromozomului 5q și simptomele încep de obicei la scurt timp după naștere.
Deoarece numărul pacienților cu SMA este scăzut, boala este considerată „rară”, iar Spinraza a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în bolile rare) la 2 aprilie 2012.
Spinraza conține substanța activă nusinersen.
Cum se utilizează Spinraza?
Spinraza poate fi obținut numai pe bază de rețetă, iar tratamentul trebuie început de un medic cu experiență în gestionarea SMA.
Medicamentul este disponibil ca soluție injectabilă în flacoane de 12 mg. Se administrează sub formă de injecție intratecală (în partea inferioară a spatelui, direct în coloana vertebrală) de către un medic sau o asistentă cu experiență în efectuarea acestei proceduri.
Doza recomandată este de 12 mg (un flacon) pentru a fi administrată cât mai curând posibil după ce pacientul a fost diagnosticat cu SMA. Prima doză trebuie urmată de încă 3 doze, după 2, 4 și 9 săptămâni și apoi de o doză la fiecare 4 luni după aceea. Tratamentul trebuie să continue atât timp cât pacientul beneficiază de acesta. Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum acționează Spinraza - Nusinersen?
Pacienților cu SMA le lipsește o proteină numită „factor de supraviețuire al neuronului motor” (SMN), care este esențială pentru supraviețuirea și funcționarea normală a neuronilor motori (celulele nervoase din măduva spinării care controlează mișcarea musculară). Proteina SMN este produsă de două gene, SMN1 și SMN2. Pacienții cu SMA nu au gena SMN1, dar au gena SMN2, care produce în cea mai mare parte o proteină scurtă SMN care nu funcționează la fel de bine ca o proteină de lungime completă.
Spinraza este o oligonucleotidă sintetică antisens (un tip de material genetic) care permite genei SMN2 să producă proteina de lungime completă care poate funcționa normal. Aceasta înlocuiește proteina lipsă, ameliorând astfel simptomele bolii.
Ce beneficii a prezentat Spinraza - Nusinersen în timpul studiilor?
Un studiu principal care a implicat 121 de sugari (vârsta medie de 7 luni) cu SMA a arătat că Spinraza este eficient în îmbunătățirea mișcării în comparație cu placebo (injecție fictivă).
După un an de tratament, 51% dintre sugarii cărora li s-a administrat Spinraza (37 din 73) au înregistrat progrese în dezvoltarea controlului capului, rostogolirii, șezutului, târâtorului, în picioare și mersului pe jos, în timp ce nu. , majoritatea sugarilor tratați cu Spinraza au supraviețuit mai mult și au necesitat respirație asistată mai târziu decât cei care au primit placebo.
Un alt studiu este în curs de evaluare a eficacității Spinraza la copiii cu SMA mai puțin severă și diagnosticați într-un stadiu ulterior (vârsta medie de 3 ani).
Care sunt riscurile asociate cu Spinraza - Nusinersen?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Spinraza (care pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane) sunt durerile de cap și durerile de spate; cu toate acestea, la nou-născuți aceste efecte secundare nu au putut fi evaluate deoarece nu au putut să le comunice. Se consideră că aceste reacții adverse sunt cauzate de injecțiile la nivelul coloanei vertebrale administrate pentru administrarea medicamentului.
Pentru lista completă a efectelor secundare și a limitărilor raportate cu Spinraza, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat Spinraza - Nusinersen?
În evaluarea sa, Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a recunoscut natura gravă a bolii și nevoia urgentă de tratamente eficiente.
S-a demonstrat că Spinraza aduce îmbunătățiri semnificative clinic la copiii mici cu boală în diferite grade de severitate. Deși medicamentul nu a fost testat la pacienții cu cele mai severe și mai ușoare forme de SMA, este de așteptat să ofere beneficii similare acestor pacienți.
Efectele secundare au fost considerate a fi gestionabile, deoarece cele mai multe dintre ele sunt legate de calea de administrare a medicamentului.
Prin urmare, CHMP a decis că beneficiile Spinraza sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea pentru utilizare în UE.
Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Spinraza - Nusinersen?
Compania care comercializează Spinraza va finaliza studii în curs de desfășurare cu privire la siguranța pe termen lung și eficacitatea medicamentului la pacienții cu simptome de SMA și la pacienții care nu au încă simptome.
Recomandările și măsurile de precauție care trebuie respectate de profesioniștii din domeniul sănătății și de pacienți pentru utilizarea Spinraza în condiții de siguranță și eficacitate au fost, de asemenea, raportate în rezumatul caracteristicilor produsului și în prospect.
Mai multe informații despre Spinraza - Nusinersen
Pentru versiunea completă a EPAR-ului Spinraza, vă rugăm să consultați site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Pentru mai multe informații despre terapia cu Spinraza, citiți prospectul (inclus în EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Spinraza este disponibil pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare boal designation.
Informațiile despre Spinraza - Nusinersen publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
