Ce este Holoclar și pentru ce se utilizează?
Holoclar este un tratament care conține celule stem, utilizat pentru a înlocui celulele deteriorate de pe suprafața (epiteliul) corneei, membrana transparentă care acoperă irisul (partea colorată a ochiului). Se utilizează la pacienții adulți cu deficit de celule stem limbare moderate până la severe cauzate de arsuri oculare (inclusiv arsuri chimice). Pacienții cu această afecțiune nu au un număr suficient de celule stem membre, care intervin în mod normal în procesul de regenerare a corneei, înlocuind celulele corneene externe deteriorate și îmbătrânite. Holoclar este un tip de medicament pentru terapie avansată numit „produs cu inginerie tisulară”, care este un tip de medicament care conține celule prelevate din limbul pacientului (la colțurile corneei) și apoi crescute în laborator, astfel încât să poată fi utilizate pentru a repara suprafața corneei deteriorate. Deoarece numărul pacienților cu deficit de celule stem limbare este scăzut, boala este considerată „rară”, iar Holoclar a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în bolile rare) la 7 noiembrie 2008.
Cum se utilizează Holoclar?
Holoclar trebuie utilizat numai în spital, de către un chirurg oftalmic instruit și calificat corespunzător și trebuie administrat numai pacienților ale căror celule membre au fost utilizate la fabricarea medicamentului. În prima fază a tratamentului, un mic lambou de țesut limbatic sănătos (dimensiunea 1-ˆ "2 mm2) este îndepărtat de la pacient într-un spital și trimis în aceeași zi producătorului de medicamente. Ulterior, celulele tisulare sunt crescut în laborator și înghețat până la data confirmării intervenției chirurgicale. Celulele dezghețate sunt utilizate pentru a produce Holoclar prin creșterea lor pe o membrană formată dintr-o proteină numită fibrină. Holoclar, care este compus atât din celule, cât și din membrană, este apoi trimis înapoi la spital, unde este imediat implantat în ochiul pacientului ca parte a intervenției chirurgicale. După recoltarea țesutului limbal, pacienții trebuie tratați cu antibiotice pentru a preveni o „infecție a ochilor”. După operație, pacientul trebuie să fie supus tratamentului cu antibiotice și un medicament antiinflamator adecvat. Holoclar este destinat unui singur tratament. Tratamentul poate fi repetat dacă medicul curant consideră că este necesar. Pentru mai multe informații, consultați rezumatul. produsul (inclus și în EPAR).
Cum acționează Holoclar?
Substanța activă din Holoclar este celulele membre ale pacientului, care includ celule prelevate de pe suprafața corneei și celule stem limbale crescute în laborator. Înainte de a utiliza Holoclar, țesutul deteriorat trebuie îndepărtat de pe suprafața corneei ochiului afectat.Odată implantate în ochi, celulele corneene Holoclar ajută la înlocuirea suprafeței corneei, în timp ce celulele stem membre acționează ca rezervoare pentru celule noi. regenerează corneea
Ce beneficii a prezentat Holoclar în timpul studiilor?
Ca parte a unui studiu retrospectiv cu date clinice anterioare, s-a dovedit că Holoclar este eficient în regenerarea unei suprafețe corneene stabile la persoanele cu deficit de celule stem limbare moderate până la severe cauzate de arsuri. La un an după implantarea cu Holoclar, implantul a fost considerat de succes. la 75 din 104 pacienți studiați (egal cu 72%), pe baza prezenței unei suprafețe corneene stabile, fără defecte de suprafață și fără sau cu invazie limitată a vaselor de sânge noi (o caracteristică tipică a deficitului de celule stem limbare). Au existat, de asemenea, reduceri ale simptomelor pacienților, inclusiv durere și inflamație, precum și îmbunătățiri ale vederii.
Care este riscul asociat cu Holoclar?
Cel mai frecvent efect secundar al Holoclar (care poate afecta mai mult de 1 din 10 persoane) este blefarita (inflamația pleoapelor) .Pentru lista completă a efectelor secundare și a limitărilor, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat Holoclar?
Comitetul agenției pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a considerat că tratamentul cu Holoclar a fost eficient în refacerea suprafețelor corneene sănătoase la pacienții cu deficit de celule stem limbare moderate până la severe cauzate de arsuri, precum și îmbunătățirea simptomelor și a vederii. Comitetul este de părere că formele moderate până la severe de deficit de celule stem reprezintă afecțiuni grave care, dacă nu sunt tratate, pot duce la reducerea severă sau la pierderea totală a vederii. Efectele secundare ale tratamentului cu Holoclar sunt gestionabile, CHMP a decis că beneficiile Holoclar sunt mai mari decât și a recomandat aprobarea pentru utilizare în UE. Concluzia privind raportul beneficiu / risc al Holoclar se bazează pe rezultatele a două studii retrospective (efectuate cu utilizarea datelor clinice anterioare). Compania va pune la dispoziție date suplimentare dintr-un studiu prospectiv (care înregistrează rezultatele pe parcursul studiului). Prin urmare, Holoclar a primit o „aprobare condiționată”. Aceasta înseamnă că vor fi disponibile în viitor mai multe informații despre medicament, pe care compania trebuie să le furnizeze. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va revizui noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat corespunzător.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Holoclar?
Deoarece „a fost acordată o aprobare condiționată pentru Holoclar, compania care comercializează Holoclar va furniza date suplimentare despre medicament. În special, compania va pune la dispoziție datele privind riscurile și beneficiile Holoclar dintr-un studiu clinic prospectiv”.
Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Holoclar?
A fost elaborat un plan de gestionare a riscurilor pentru a se asigura că Holoclar este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost adăugate la rezumatul caracteristicilor produsului și prospectul pentru Holoclar, inclusiv măsurile de precauție adecvate care trebuie urmate de profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți. În plus, compania care produce Holoclar va furniza cadrelor medicale materiale educaționale privind utilizarea în siguranță a medicamentului, inclusiv informații despre selectarea și monitorizarea pacienților la sfârșitul studiului, precum și despre raportarea efectelor secundare. furnizate.candidați pentru tratament Informații suplimentare pot fi găsite în rezumatul planului de gestionare a riscurilor
Mai multe informații despre Holoclar
La 17 februarie 2015, Comisia Europeană a acordat o „Autorizație de introducere pe piață” pentru Holoclar, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Pentru mai multe informații despre terapia Holoclar, citiți prospectul (inclus în EPAR) sau consultați medicul sau farmacistul. Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Holoclar este disponibil pe site-ul web al agenției: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Ultima actualizare a acestui rezumat: 02-2015.
Informațiile despre Holoclar publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
.jpg)
