Ce este Soliris?
Soliris este un concentrat care trebuie transformat într-o soluție perfuzabilă. Conține ingredientul activ eculizumab.
Pentru ce se utilizează Soliris?
Soliris este indicat pentru tratamentul pacienților cu hemoglobinurie nocturnă paroxistică (PNH), o boală genetică rară, care pune viața în pericol, care determină lisarea (distrugerea) celulelor roșii din sânge prea repede. Consecințele sunt anemie (scăderea numărului de celule roșii din sânge), tromboză (formarea de cheaguri în vasele de sânge) și urină întunecată.
Deoarece numărul pacienților cu PNH este scăzut, boala este considerată „rară”, iar Soliris a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în bolile rare) la 17 octombrie 2003.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de rețetă.
Cum se utilizează Soliris?
Soliris trebuie administrat de un profesionist din domeniul sănătății, cum ar fi un medic sau o asistentă medicală, sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul pacienților cu tulburări de sânge.
Tratamentul cu Soliris constă dintr-o perfuzie (picurare într-o venă) de 600 mg de produs timp de 25-45 de minute o dată pe săptămână, urmată de o doză de 900 mg în a cincea săptămână. După aceea, doza trebuie menținută la 900 mg, administrată aproximativ la fiecare două săptămâni. Cu cel puțin două săptămâni înainte de începerea tratamentului cu Soliris, toți pacienții trebuie vaccinați împotriva meningitei cauzate de bacterie. Neisseria meningitidis și trebuie revaccinate în conformitate cu orientările actuale.
Pacienții cărora li se administrează Soliris trebuie să primească un card special care să explice simptomele anumitor tipuri de infecții, cu avertismentul de a solicita asistență medicală imediată în cazul în care apar astfel de simptome.
Cum acționează Soliris?
Substanța activă din Soliris, eculizumab, este un anticorp monoclonal. Un anticorp monoclonal este un anticorp (un tip de proteină) conceput pentru a recunoaște și a se atașa la o structură specifică (antigenul) din organism. Eculizumab a fost conceput pentru a se lega de complementul proteinei C5, o parte a sistemului de apărare al organismului denumit „complement”. . Ca o consecință a acestui defect, complementul distruge celulele roșii din sânge. Prin blocarea proteinei complement C5, eculizumab previne complementul să atace celulele, reducând liza celulară și ameliorând simptomele bolii.
Cum a fost studiat Soliris?
Efectele Soliris au fost testate mai întâi pe modele experimentale înainte de a fi studiate la oameni.
Soliris a fost studiat într-un studiu principal care a implicat 88 de adulți cu PNH care au primit cel puțin patru transfuzii pentru anemie în anul anterior. Soliris a fost comparat cu placebo (un tratament inactiv). Principalele măsuri de eficacitate au fost numărul de pacienți. nivelurile de hemoglobină (o proteină găsită în celulele roșii din sânge) au rămas peste nivelul țintă individual și numărul de transfuzii de celule roșii din sânge necesare în primele 26 de săptămâni de tratament.
Ce beneficii a prezentat Soliris în timpul studiilor?
Soliris a fost mai eficient decât placebo în îmbunătățirea simptomelor PNH. În studiul principal, 49% dintre pacienții (21 din 43) tratați cu Soliris au avut niveluri stabile de hemoglobină și, în medie, nu au avut nevoie de transfuzii. În comparație, niciunul dintre cei 44 pacienții care au luat placebo au avut niveluri stabile de hemoglobină și au avut nevoie, în medie, de 10 transfuzii.
Care este riscul asociat cu Soliris?
Cel mai frecvent efect secundar cu Soliris (observat la mai mult de 1 din 10 pacienți) este cefaleea.Pentru lista completă a efectelor secundare raportate cu Soliris, consultați prospectul.
Soliris nu trebuie utilizat la persoanele care pot fi hipersensibile (alergice) la eculizumab, proteine de șoarece sau la oricare dintre celelalte substanțe sau care au sau sunt suspectate că au moștenit deficiențe de complement. Datorită riscului crescut de meningită, Soliris nu trebuie administrat persoanelor infectate Neisseria meningitidis sau care nu au fost vaccinați împotriva acestei bacterii.
De ce a fost aprobat Soliris?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a decis că beneficiile Soliris sunt mai mari decât riscurile sale pentru tratamentul pacienților cu hemoglobinurie nocturnă paroxistică (PNH), dar a menționat că dovezile pentru beneficiul Soliris sunt limitate la indivizii. efectuate anterior transfuzii de sânge. Comitetul a recomandat acordarea unei autorizații de introducere pe piață pentru Soliris.
Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea în siguranță a Soliris?
Compania Soliris va conveni asupra detaliilor unui sistem în fiecare stat membru care asigură distribuirea medicamentului numai după verificarea faptului că pacientul a fost vaccinat corespunzător. De asemenea, va oferi medicilor prescriptori și pacienților informații despre siguranța medicamentului și va verifica dacă medicii prescriptori îl utilizează în siguranță.
Mai multe informații despre Soliris
La 20 iunie 2007, Comisia Europeană i-a acordat lui Alexion Europe SAS o „autorizație de introducere pe piață” pentru Soliris, valabilă în întreaga Uniune Europeană.
Pentru rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Soliris, faceți clic aici.
Pentru versiunea completă a Soliris EPAR, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 04-2009
Informațiile despre Soliris - eculizumab publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
