Ce este Replagal?
Replagal este o soluție perfuzabilă care conține substanța activă agalsidază alfa.
Pentru ce se utilizează Replagal?
Replagal este utilizat pentru tratarea pacienților cu boala Fabry, o afecțiune rară moștenită.
Pacienții care suferă de această boală au un deficit al enzimei alfa-galactozidazei A. Această enzimă descompune în mod normal lipidul globotriaozilceramidă (Gb3). Dacă această enzimă lipsește, Gb3 nu poate fi descompus și se acumulează în celule, de exemplu în acele celule rinichi.
Pacienții cu boală Fabry pot prezenta o gamă largă de simptome, care includ afecțiuni grave, cum ar fi insuficiența renală, probleme cardiace și accident vascular cerebral.
Deoarece numărul pacienților cu boala Fabry este scăzut, această boală este considerată „rară”, iar Replagal a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat pentru tratarea bolilor rare) la 8 august 2000.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de rețetă.
Cum se utilizează Replagal?
Replagal trebuie administrat sub supravegherea unui medic specializat în tratamentul bolii Fabry sau a altor boli metabolice moștenite. Se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă de 0,2 mg / kg greutate corporală timp de 40 de minute la fiecare 2 săptămâni. 18 ani la aceeași doză. Pacienții care au probleme renale severe au un răspuns mai scăzut la tratament. Replagal este destinat utilizării pe termen lung.
Cum funcționează Replagal?
Replagal este o terapie de substituție enzimatică, care este o terapie care asigură pacienților enzima de care nu au. Replagal este destinat să înlocuiască enzima umană alfa-galactozidază A, de care persoanele cu boala Fabry nu dispun. Substanța activă din Replagal, agalsidaza alfa, este o copie a enzimei umane produsă printr-o metodă numită „tehnologie ADN recombinant”: enzima este produsă de o celulă care a primit o genă (ADN) care o face capabilă să producă enzima . Această enzimă de înlocuire promovează descompunerea Gb3 prevenind acumularea acesteia în celule.
Cum a fost studiat Replagal?
Replagal a fost studiat în două studii clinice care au implicat un total de 40 de pacienți de sex masculin. Replagal a fost comparat cu placebo (un tratament inactiv); într-un studiu a fost măsurat efectul său asupra durerii, în timp ce într-un alt studiu a fost examinat efectul său asupra eliminării Gb3 din ventriculul stâng (miocardul) .Un studiu la 15 pacienți de sex feminin (purtători) a fost, de asemenea, efectuat.
Replagal a fost, de asemenea, studiat la 24 de copii cu vârste cuprinse între 6 și jumătate până la 18 ani.
Ce beneficii a prezentat Replagal în timpul studiilor?
După 6 luni de tratament, Replagal a redus semnificativ durerea la pacienții tratați comparativ cu cei cărora li s-a administrat placebo (un tratament inactiv). Replagal a produs o reducere medie a masei ventriculare stângi de 11,5 g, în timp ce pacienții tratați cu placebo au prezentat o creștere de 21,8 g. Aceste rezultate indică faptul că simptomele bolii se îmbunătățesc sau că boala rămâne stabilă. La femei, efectele au fost comparabile cu rezultatele observate la bărbați. Copiii cărora li s-a administrat 6 luni de tratament Replagal nu au prezentat o creștere a masei cardiace, iar nivelul Gb3 din sânge a scăzut.
Care este riscul asociat cu Replagal?
Cele mai frecvente reacții adverse (observate la mai mult de unul din 10 pacienți în timpul studiilor) sunt cauzate mai degrabă de perfuzie decât de medicamentul în sine, acestea fiind în principal frisoane, cefalee, greață, pirexie (febră), înroșirea feței și oboseală ( oboseală), care în general nu sunt grave. Alte reacții adverse foarte frecvente includ durerea și disconfortul. Efectele secundare raportate la copii sunt similare cu cele observate la adulți. Pentru lista completă a reacțiilor adverse raportate la Replagal, vă rugăm să consultați prospectul .
Pacienții care iau Replagal pot dezvolta anticorpi (proteine produse ca reacție la Replagal, care pot afecta tratamentul).
Replagal nu trebuie utilizat la persoanele care pot fi hipersensibile (alergice) la agalsidaza alfa sau la alte ingrediente ale medicamentului.
De ce a fost aprobat Replagal?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a decis că pentru pacienții cu boală Fabry, tratamentul cu Replagal poate produce beneficii clinice pe termen lung. CHMP a decis că beneficiile Replagal sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat acordarea unei autorizații de introducere pe piață pentru medicament.
Replagal a fost autorizat „în circumstanțe excepționale” deoarece, deoarece este utilizat pentru tratarea unei boli rare, nu a fost posibil să se obțină informații mai detaliate despre medicament. Agenția Europeană pentru Medicamente (EMEA) analizează noile informații disponibile anual, iar acest rezumat va fi actualizat, dacă este necesar.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Replagal?
Compania care produce Replagal va efectua studii suplimentare asupra medicamentului, în principal pentru a obține rezultate de la 5 ani de terapie, alte doze, doze de întreținere și studii la copii.
Mai multe informații despre Replagal
La 3 august 2001, Comisia Europeană a acordat TKT Europe AB o „Autorizație de introducere pe piață” pentru Replagal, valabilă în întreaga Uniune Europeană. „Autorizația de introducere pe piață” a fost reînnoită la 3 august 2006. Pentru înregistrarea statutului de orfan al Replagal, faceți clic aici.
Pentru versiunea completă a EPAR-ului Replagal, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 02-2007
Informațiile despre Replagal - Agalsidase alfa publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
.jpg)
