Medicamente pentru tratarea anemiei falciforme

Definiție

Anemia falciformă este o formă ereditară de anemie în care numărul de eritrocite care circulă în sânge este atât de scăzut încât nu garantează un transport adecvat de oxigen pe tot corpul. Se numește „celule secera” datorită formei structurale particulare a sângelui roșu celule: aceste celule nu sunt rotunjite, biconcave și elastice, dar iau o formă de seceră, tind să se agregeze și sunt fragile și unghiulare.

Cauze

Cauza care declanșează anemia falciformă constă într-o mutație genetică a genei responsabile de producerea hemoglobinei, prin urmare nu este asociată nici cu deficiențe alimentare (de exemplu, anemie cu deficit de fier), fie cu infecții (de exemplu, anemie pernicioasă, care poate depinde de insultele gastrice din „H. Pilory). Anemia falciformă este o boală autozomală recesivă.

Simptome

Durerea, cefaleea și dificultățile respiratorii și vizuale sunt simptomele care caracterizează anemia falciformă; mai exact, durerea este adesea percepută în spate, stomac, piept și oase și poate fi de entitate variabilă, durând câteva minute sau durând ore întregi. sau zile. Dificultățile de respirație coincid adesea cu activități sportive, dar pot apărea și în timpul odihnei. Anemia falciformă crește riscul de infecții.

Informațiile despre anemia falciformă - medicamente pentru tratamentul anemiei falciforme nu sunt destinate să înlocuiască relația directă dintre un profesionist din domeniul sănătății și pacientul. Întotdeauna consultați medicul și / sau specialistul înainte de a lua anemia falciformă - medicamente pentru tratamentul falcii. anemie celulară.

Medicamente

Din păcate, nu există nici un tratament medicamentos care să asigure recuperarea completă de la anemia falciformă; cu toate acestea, unele medicamente pot ameliora durerea și pot preveni complicațiile asociate bolii.
Transplantul de măduvă osoasă, pe de altă parte, este singura opțiune terapeutică care rezolvă definitiv anemia falciformă, chiar dacă această procedură medicală este extrem de complicată și implică riscuri grave, inclusiv moartea. Cu toate acestea, trebuie subliniat faptul că este foarte dificil să găsești un donator compatibil.
Transfuziile de sânge și suplimentarea cu oxigen sunt proceduri terapeutice suplimentare utile pentru ameliorarea simptomelor dureroase care însoțesc anemia cu celule secera.

Următoarele sunt clasele de medicamente cele mai utilizate în terapia împotriva anemiei falciforme și câteva exemple de specialități farmacologice; rămâne la latitudinea medicului să aleagă cel mai potrivit ingredient activ și doza pentru pacient, în funcție de gravitatea bolii. , starea de sănătate a pacientului și răspunsul acestuia la tratament:

Antibiotice: am văzut că anemia falciformă crește riscul de a contracta infecții; din acest motiv, pacienții afectați de aceasta pot efectua un tratament preventiv cu antibiotice.

• Penicilina G sau benzilpenicilina (de exemplu Benzil B, Benzil P): poate fi administrat copiilor încă de la două luni după naștere; administrarea acestui antibiotic este întotdeauna recomandată până la 5 ani, pentru a preveni pneumonia și alte infecții mai periculoase, în special pentru copii. Doza trebuie stabilită întotdeauna de către medic; în mod indicativ, doza recomandată pentru prevenirea infecțiilor streptococice este de a lua 1-5 milioane de unități intravenoase (doză de încărcare), chiar de mai multe ori pe parcursul zilei.

Analgezicele (AINS și corticosteroizi): deoarece durerea este aproape constantă la toți pacienții cu anemie seceră, administrarea de analgezice (care nu ajută la combaterea cauzei declanșatoare) este un ajutor foarte important pentru ameliorarea simptomelor.

Vaccinarea: deoarece anemia favorizează infecțiile, în special pentru copiii afectați, se recomandă imunizarea prin vaccinare. Consultați-vă medicul.

Derivați de uree (hidroxiuree): medicamentul este utilizat în general în domeniul oncologic; cu toate acestea, unii pacienți cu celule falciforme sunt tratați cu acest ingredient activ, atât pentru că ameliorează durerea asociată bolii, cât și pentru că scade nevoia de transfuzii de sânge. Medicamentul funcționează prin stimularea producției de hemoglobină fetală (un tip de hemoglobină la nou-născuți care poate preveni dezvoltarea celulelor secera).

• Hidroxiureea (de exemplu, Onco-carbura): doza acestui medicament pentru anemia secelară este de a lua 15 mg / kg o dată pe zi. Este posibilă creșterea dozei cu 5 mg / kg / zi la fiecare 3 luni, până la un maxim 35 mg / kg / zi. Hidroxiureea poate fi utilizată numai în anemia severă cu celule secerătoare și în crizele dureroase acute; nu utilizați pentru perioade lungi, deoarece pare să favorizeze leucemia sau alte tipuri de cancer.

Bronhodilatatoare: anemia falciformă este adesea însoțită de dificultăți respiratorii mai mult sau mai puțin intense (de exemplu astm), care pot fi controlate cu medicamente bronhodilatatoare.

• Bromură de ipratropiu (de exemplu, Atem, Breva): medicamentul este disponibil în formulări constând numai din ingredientul activ sau în asociere cu medicamente beta2-agoniste. Prin aerosoli, repetați 2 inhalări (36 mcg) de 4 ori pe zi (nu depășiți 12 inhalări pe zi). Alternativ, luați un flacon cu doză unică de 500 mg (soluție nebulizată), de 3-4 ori pe zi. Medicamentul este indicat pentru tratarea astmului și a dificultăților respiratorii severe declanșate de anemia cu celule secera.
• Isoetarina: aparținând clasei de medicamente bronhodilatatoare, isoetarina asigură o acțiune relaxantă asupra mușchilor netezi bronșici.
• Teofilină (de exemplu, Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): teofilina este un medicament xantină utilizat în terapie pentru a reduce stimulul bronho-constrictor chiar și în cazul anemiei falciforme. Medicamentul este luat la o doză de încărcare de 5 mg / kg. Consultați-vă medicul.

Integrarea acidului folic, a vitaminei E și a zincului: în cazul anemiei falciforme, administrarea de vitamina B9 și zinc pare a fi deosebit de adecvată:

• Acid folic (de exemplu, Folina, Fertifol, Folidex): disponibil atât sub formă de capsule moi de 5 mg de ingredient activ (de administrat de 1-3 ori pe zi), cât și ca soluție injectabilă de 15 mg de acid folic (administrat o dată pe zi, intramuscular). Vitamina B9 poate preveni alterarea și deteriorarea vaselor de sânge, ceea ce este posibil în contextul anemiei cu celule secera.
• Vitamina E (de exemplu, Sursum, Ephynal, Rigentex): Vitamina E, antioxidantă prin excelență, reduce stresul oxidativ din interiorul globulelor roșii la pacienții care suferă de seceră și talasemie. În general, se recomandă să luați o doză de activ. până la 200 de unități (10 ml), oral (formulare orală lichidă), o dată pe zi.
• Zinc (de ex. Zincometil, Ektogan, ZMA): indicativ, luați 50 mg de ingredient activ de trei ori pe zi. Suplimentarea cu zinc permite scăderea frecvenței crizelor dureroase în contextul anemiei falciforme.

Așteptări farmacologice și speranțe pentru viitor: în prezent, anemia falciformă nu este vindecabilă, dar cercetătorii sunt plini de speranță și sunt tratate noi tratamente:

1. Suplimente de oxid nitric: prin reducerea vâscozității celulelor roșii din sânge și prin crearea unei dilatații a vaselor de sânge, oxidul nitric ar putea preveni agregarea celulelor de seceră
2. Terapia genică: introducerea unei gene sănătoase în măduva osoasă (responsabilă de producerea hemoglobinei fetale) ar putea reechilibra nivelul fiziologic al hemoglobinei.
3. Dezactivarea genei defecte: având în vedere că „anemia cu celule secera este cauzată de o” modificare a unei gene, dezactivarea acesteia ar putea fi o strategie de soluție.
4. Medicamente inovatoare pentru tratamentul anemiei falciforme, care vizează creșterea sintezei hemoglobinei fetale, utile pentru prevenirea formării celulelor falciforme.

Alte articole despre „Anemia falciformă - Medicamente pentru tratamentul„ Anemiei falciforme ”

1. Anemie falciformă - Simptome și tratament
2. Anemia celulelor secera