Ce este Pheburane - fenilbutiratul de sodiu și pentru ce se utilizează?
Pheburane este un medicament care conține substanța activă fenilbutirat de sodiu. Este utilizat pentru tratarea pacienților cu tulburări asociate ciclului ureei. Acești pacienți nu sunt în măsură să elimine reziduurile de azot din organism, deoarece le lipsește unele enzime care se găsesc în mod normal în ficat. În organism, reziduurile de azot se găsesc sub formă de amoniac care este toxic atunci când se acumulează, în special în creier.Pheburane este utilizat la pacienții cărora le lipsește una sau mai multe dintre următoarele enzime: carbamil fosfat sintetază, ornitină transcarbamilază sau argininosuccinat sintetază. Poate fi utilizat la pacienții cu următoarele forme ale bolii:
- boala cu debut precoce la pacienții care prezintă o lipsă completă a uneia sau mai multor enzime în primele câteva luni de viață;
- Boală cu debut tardiv la pacienții care prezintă o lipsă parțială a uneia sau mai multor enzime după vârsta de o lună și au avut niveluri ridicate de amoniac care au afectat activitatea creierului.
Pheburane este un medicament hibrid. Aceasta înseamnă că este similar cu un „medicament de referință” care conține aceeași substanță activă, dar boabele de Pheburane sunt disponibile la o concentrație mai mică și conțin excipienți diferiți (ingrediente inactive) pentru a masca gustul neplăcut al substanței active. Medicamentul de referință pentru Pheburane este Ammonaps.
Cum se utilizează Pheburane - fenilbutirat de sodiu?
Pheburane este disponibil în granule (483 mg / g). Se poate obține numai pe bază de rețetă; tratamentul trebuie supravegheat de un medic cu experiență în tratamentul pacienților cu tulburări ale ciclului ureei. Pheburane trebuie asociat cu o dietă săracă în proteine pentru a reduce aportul de azot. Doza zilnică de Pheburane este ajustată individual pentru fiecare pacient și depinde de dieta, înălțimea și greutatea pacientului. Sunt necesare teste regulate de sânge pentru a determina doza zilnică exactă. Doza zilnică de Pheburane trebuie împărțită în cantități identice și administrată cu fiecare masă. Granulele pot fi presărate pe alimente imediat înainte de înghițire sau introduse în gură și înghițite imediat cu o băutură. Pheburane poate fi un tratament de lungă durată. pacientul are un transplant hepatic de succes.
Cum acționează Pheburane - fenilbutiratul de sodiu?
Fiecare proteină transportă azotul în corp; azotul este apoi transformat în amoniac. Pacienții cu tulburări ale ciclului ureei nu pot elimina amoniacul din organism, deci poate atinge niveluri ridicate, ceea ce poate provoca probleme grave, inclusiv handicap, leziuni cerebrale și deces. Substanța activă din Pheburane, fenilbutiratul de sodiu, se transformă în organism într-o substanță numită fenilacetat. Fenilacetatul se combină cu aminoacidul glutamină, care conține azot, pentru a forma o substanță care poate fi eliminată din organism de către rinichi. Acest lucru permite scăderea nivelului de azot din corp, reducând nivelul de amoniac produs.
Cum a fost studiat fenilbutiratul de sodiu Pheburane?
Studiile la pacienți au fost limitate la dovezi care să stabilească faptul că Pheburane este bioechivalent cu medicamentul de referință numit Ammonaps. Două medicamente sunt bioechivalente atunci când produc aceleași niveluri de substanță activă în organism.
Care sunt beneficiile și riscurile Pheburane - fenilbutirat de sodiu?
Deoarece Pheburane este un medicament hibrid care este bioechivalent cu medicamentul de referință, se presupune că beneficiile și riscurile sunt aceleași ca și medicamentul de referință.
De ce a fost aprobat Pheburane - fenilbutiratul de sodiu?
Comitetul agenției pentru medicamente de uz uman (CHMP) a concluzionat că Pheburane s-a dovedit a avea o calitate comparabilă și că este bioechivalent cu Ammonaps. Prin urmare, CHMP a considerat că, la fel ca în cazul Ammonaps, beneficiile sunt mai mari decât cele identificate riscuri și a recomandat aprobarea utilizării Pheburane în UE.
Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Pheburane - fenilbutiratului de sodiu?
Informațiile de siguranță au fost adăugate la rezumatul caracteristicilor produsului și prospectul pentru Pheburane, inclusiv măsurile de precauție adecvate care trebuie urmate de către profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți.
Mai multe informații despre Pheburane - fenilbutirat de sodiu
La 31 iulie 2013, Comisia Europeană a emis o „Autorizație de introducere pe piață” pentru Pheburane, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Pentru mai multe informații despre terapia cu Pheburane, citiți prospectul (inclus în EPAR) sau consultați medicul sau farmacistul. Ultima actualizare a acestui rezumat: 08-2013.
Informațiile despre Pheburane - fenilbutirat de sodiu publicate pe această pagină pot fi depășite sau incomplete. Pentru o utilizare corectă a acestor informații, consultați pagina Disclaimer și informații utile.
.jpg)
